올 상반기 'AT101' 임상 2상 환자 투여 시작
"내년 상반기 결과 발표…기술 이전도 고려"
항체의약품 신약 개발업체 앱클론의 신약 개발이 순항하고 있다. 혈액암 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell) 치료제의 임상 신청부터 환자 모집, 신약 투여까지 순조롭게 진행돼 이르면 내년 초 임상 2상의 결과를 발표할 수 있을 전망이다.
11일 식품의약품안전처 식의약 데이터 누리집에 따르면 현재 앱클론의 혈액암 CAR-T 치료제인 'AT101'의 임상 2상이 진행 중에 있다. 앱클론은 지난해 6월 임상계획을 신청해 같은 해 9월 식약처 승인을 받고, 올해 상반기 임상 환자 모집을 진행한 바 있다.
앱클론은 난치성 암 또는 자가면역 질환 극복을 위한 바이오시너지 항체의약품 신약 개발을 위해 설립된 바이오 벤처기업이다. 항체신약과 CAR-T 세포치료제 개발이 주력 사업이다. 특히 플랫폼 기술을 기반으로 항체신약을 개발하고 있다.
앱클론은 핵심기술을 바탕으로 신약개발의 리스크를 낮추고 지속적으로 수익이 발생할 수 있는 단·중·장기 수익 전략을 채택했다. 단기 전략으로 기술연구 용역서비스를 사업화하고, 중기 전략으로는 플랫폼 기술의 파이프라인 확장성을 기반으로 개발한 신약의 조기 기술이전을 통해 수익창출을 기대하고 있다.
또한 장기적으로 CAR-T 세포치료제의 자체 개발과 임상을 통해 세포치료제 전문기업으로 정체성을 높이고 있다. 앱클론의 파이프라인 중 가장 진척도가 높은 단클론 항체 치료제 'AC101'은 2016년 중국 상하이 헨리우스 바이오텍(Shanghai Henlius Biotech)社에 기술이전했다.
앱클론이 보유한 연구 플랫폼은 크게 세 가지로 나눌 수 있다. 첫 번째는 단클론항체와 애피바디(Affibody)를 결합해 각각의 장점을 극대화한 이중항체 개발플랫폼인 애피맵(AffiMab, Affibody-fused Bispecific Antibody)이다. 애피바디란 단클론항체 대비 1/25의 작은 크기지만 항체의 특성을 유지하는 물질이다. 앱클론은 이 플랫폼을 활용해 암세포에 특이적으로 T세포를 활성화할 목적으로 AM105를 개발 중이다. 전임상 단계에서 기술이전 하는 것을 목표로 하고 있다.
두 번째 플랫폼은 타깃하는 질환단백질에 대한 새로운 에피토프(epitope)를 찾아내는 항체 디스커버리 플랫폼인 네스트(NEST, Novel Epitope Screening Technology)이다. 플랫폼의 대표적인 성과인 AC101(단클론항체)은 위암 및 유방암을 적응증으로 하는 항체치료제이다. AC101은 2016년 중국의 상하이 헨리우스 바이오텍에 1650만 달러(약 188억 원) 규모로 중국판권 기술이전 계약을 체결했으며, 2018년 글로벌 판권까지 완전히 넘겼다.
앱클론의 마지막 플랫폼은 환자의 T세포를 이용해 맞춤형 항암제를 개발하는 기술인 CAR-T 플랫폼이다. CAR-T 세포치료제는 암세포를 인식하는 CAR(수용체 유전자)를 인간의 T세포에 도입하고 암세포를 스스로 파괴할 수 있도록 유전자를 재조합한 세포치료제이다.
앱클론이 CAR-T 플랫폼으로 개발한 신약으로는 혈액암 CAR-T 세포치료제인 AT101이 꼽힌다. 현재 임상 2상을 진행 중이며 국내 혈액암 세포치료제 시장 선점을 목표로 하고 있다. 임상 이후에는 자체 생산 시설에서 AT101을 생산할 계획이다. 앱클론은 늦어도 내년 중 임상 2상 결과를 발표한다는 계획이다.
이에 <더넥스트뉴스>는 앱클론의 IR담당자와 'AT101'의 임상 진행 상황, 기술 이전 계획, 추가적인 신약 개발 계획 등을 두고 이야기를 나눠봤다.
다음은 앱클론 IR담당자와의 일문일답.
앱클론의 핵심 경쟁력은 탁월한 항체 개발 능력에서 기인한다. 현재 앱클론 같은 경우에는 에피토프를 차별화하는 방식으로 항체를 개발한다고 본 것 같다.
"우기가 네스트 플랫폼이라는 플랫폼이 있는데, 거기서는 기존에 나와 있는 항체 동일한 질환 단백질에 대해서 기존에 나와 있는 항체와 다른 에피토프를 타겟하는 그런 항체를 개발하는 그런 플랫폼이다. 플랫폼을 통해서 우리가 중국에 기술 이전을 했던 AC101도 개발했다. 이번에 한국에서 임상 중인 AT101에 대한 항체도 플랫폼을 통해서 개발했다. 거기서 나온 걸로 통해서 현재 나와 있는 항체와 차별화된 에피토프에 붙는 항체를 우리가 개발함으로써 아무래도 붙는 부위가 다르면 효과가 다르고 메카닉도 좀 차이가 있을 거라고 생각을 한다. 일반적으로 저희가 코끼리를 질환 단백질로 생각하면 코끼리의 등을 때리는 것과 코끼리의 코를 때리는 것은 코끼리를 똑같이 타격하는 거지만 효과가 다를 것이다. 비슷한 맥락의 콘셉트라고 생각을 하시면 될 것 같다. 그래서 질환 단백질을 타깃에서 딱 작용을 하는데 질환 단백질이 이만한데 거기에 붙으면 모두 동일하게 작용하는 것이 아니냐라고 생각하실 수 있지만 저희는 기본적으로는 아니다라고 생각하고 있다. 붙는 부위가 다르면 효과가 다를 수 있다는 컨셉을 가지고 개발을 해서 AT101도 개발하고 AC101도 개발했다."국내 바이오 신약 개발 전문 업체로서 기술 이전을 주 수익 모델로 하는 것 같다. 기술 이전 경우에는 계약금 형태로 매출이 발생하는 건데 추후에 기술 이전 등 기술이 적용된 제품으로 인한 수수료 같은 게 발생할 수 있는 구조인가.
"우리가 국내에 지씨셀 같은 곳에 기술 이전한 게 있고 그 다음에 해외에는 AC101이 있고 그리고 우리가 직접 하는 건 AT101이 있는데 국내에 계약한 거는 계약금 선급금이랑 마일스톤이라고 그래서 중간에 받게 되는 단계별 기술료 같은 것이 있다. 근데 국내 회사와 같은 경우는 비용이 그렇게 크지 않습니다. 또 다른 사업부의 형태로는 국내 업체들은 보통 우리한테 항체 제작 서비스를 맡긴다. 의뢰를 하는 거라고 보시면 된다. '이거 만들어주세요'하고 돈을 주고 의뢰를 하면 우리가 그걸 만들어 드리는 시스템이다. 그래서 이 사업 형태는 아까 말한 선급금이나 중도금 같은 거는 관계가 없고 우리가 일정 금액을 받고 항체를 만들어 드리는 형태의 사업이다. 상반기 기준 30억 정도 매출이 발생하고 있는 항체 제작 용역 서비스가 이것이다."항체 제작 용역 서비스가 상반기 30억 원으로 안정적으로 매출이 발생을 하면서 성공적으로 안착된 것 같다. 여기에 추가적으로 매출이 늘어날 여지가 있는 것인지.
"그 부분에 대해서 계속 조금씩 늘어나고 있는데 모든 바이오 회사들이 항체를 사용하는 건 아니다. 고객사들이 항체를 많이 하게 되면 우리도 매출이 올라가는 구조인데 아무래도 국내 시장이 제한돼 있다. 매년마다 조금씩 늘어나긴 하지만 그렇게 드라마틱하게 확 오르지 않는다. 그래도 항체 치료제가 최근 붐을 타고 있고 글로벌 블록버스터 신약의 5개 이상이 다 항체 치료제이기 때문에 이쪽이 전망이 밝은 거는 사실이다."2022년에 경기 침체로 인해서 변동성 축소로 뚜렷한 성과를 못 내는 바이오 회사들은 추가 자본 조달에 어려움을 겪고 있는 걸로 알고 있다. 앱클론 같은 경우에 추가적으로 자본 조달을 받은 상황인지.
"지난 9월에 자본 확충이 됐다. 이미 일찍이 진행해서 9월에 자본 확충이 됐고 220억 원을 확보했다. 우리가 임상이 끝난 다음에 바로 다음 단계로 넘어가야 한다. 거기서 딜레이가 생기면 안 되기 때문에 미리 준비를 해서 자금을 확보했다. 지금 전체적으로 바이오 쪽에 어려운 시기지 않나. 그런 점에서 아무래도 투자 회사들도 우리를 보고 다 분석을 했기 때문에 우리 기술력에 대해서 신뢰를 가지고 있다라고 표현할 수 있을 것 같다."아까 말씀해 주셨던 AT101 관련해서 2022년 5월부터 환자 투약이 시작된 걸로 알고 있다. 임상 일상의 결과 발표 일정을 투자자들이 많이 궁금해하시는 것 같다. 아무래도 내년 하반기나 상반기 정도에 발표된다고 보면 될까.
"내년 하반기는 아니고요 상반기이다. 상반기도 6월은 아니고 그보다 좀 빨리 나올 것이다. 제가 특정을 할 수는 없지만 늦어도 5월에는 나오지 않을까 싶고, 순조롭게 진행된다면 대략 3~4월 정도로 생각하고 있다. 늦어도 5월에는 나오지 않을까 생각하고 있다."임상 2상 결과 발표를 지연시킬 만한 변수는 없는가.
"한 가지 있다. 우리가 걱정하는 것은 임상 시작 전에 감안하긴 했지만 투여 대상이 말기암 환자분들이라는 점이다. 그리고 그분들이 연세가 많으신 분들이 대다수이다. 그러다 보니까 시스템이 그분들의 혈액을 채혈을 해서 저희가 제조를 한 다음에 투여를 하는 그런 시스템이기 때문에 체혈이나 투여를 할 때 환자분의 몸 상태가 많이 안 좋으시면 그게 이루어지지 않을 수 있다. 이 부분에서 조금 딜레이가 될 수 있는 것이다. 그러한 사항 우리가 판단하는 사항은 아니고 의사분께서 판단을 해주시는 거니까 우리가 관여할 수 없다. 이런 예기치 않은 환자분의 건강 상태에 따라서 약간의 날짜에 변동이 있을 수는 있다."임상 시험의 분위기는 어떤 편인가.
"분위기는 우리가 문제가 있었다면 임상이 중단됐을 것이다. 아무래도 환자가 사망에 이르거나 극단적으로 부정적인 증세를 보이거나 이런 일이 없다. 현재 이런 거 없이 잘 진행되고 있고, 자세한 결과를 모르지만 우리의 임상 일상은 다른 약과 다르다. 보통 다른 약은 임상 일상은 보통 건강한 사람을 대상으로 많이 한다. 안전성 테스트 때문이다. 근데 CAR-T 치료제 같은 경우는 환자 본인의 것을 자기한테 다시 집어넣는 거기 때문에 건강한 사람을 할 이유가 없다. 바로 환자를 대상으로 하는 거고 그렇기 때문에 효과도 같이 나온다. 그렇기 때문에 임상 결과에 대해서도 기대치가 높은 편이다."마지막으로 회사의 장단기적인 성장 모멘텀을 말씀해 주실 수 있는지.
"장단기적인 모멘텀은 하나로 말씀드리면 AT101이다. 우리 회사에서 돈과 시간을 투자하고 있는 부분이 AT101이고, AT101은 직접 매출도 올릴 수 있다. AT101 임상 2상에 대한 결과가 나오면 그 결과에 대해서 우리가 해외 기술 이전 같은 것도 생각을 하고 있다. 그렇게 되고 내년에 임상 3상 들어갈 거고 그거를 위해서 올해 9월에 자금도 확보했고 그래서 그런 일정이 준비돼 있다."권현진 더넥스트뉴스 기자 jeenykwon@thenext-news.com
